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AI制药的赛道，重新变得热闹起来。

上市方面，12月9日，备受关注的英矽智能终于拿到中国证监会的备案通知书。知情人士透露，这家AI明星公司最早有望在本月登陆港股，完成历时四年有余的IPO之旅。

而在交易合作领域，最新的一个重磅案例，来自默克与Valo Health。刚过去的11月，双方达成潜在价值高达30亿美元的战略合作，希望利用AI和机器学习技术加速帕金森病创新疗法的研发。

11月稍早，礼来则贡献两单上亿美元的交易：先与晶泰科技旗下Ailux签署3.45亿美元协议，聚焦双抗开发；而后升级了跟英矽智能的合作关系，基于后者Pharma.AI平台开展创新靶点的化合物研发，英矽智能最高可获逾1亿美元收益。

如果把时间再往前推，礼来的“AI制药帝国”构想昭然若揭——10月底，这家巨头官宣部署全球制药业规模最大、算力最强AI工厂。

据介绍，该AI工厂将用于训练大规模生物医学基础模型与前沿模型，以加速药物研发进程。部分精选模型则通过Lilly TuneLab平台开放，可让Biotech使用礼来专有数据打造的药物研发模型。

不完全统计，2025年全球AI制药领域已超10项BD交易，其中不乏巨头的身影。但同时，2025年也是AI制药故事让人失意的另一个节点。

2015年前后，一批初创公司带着宏大的愿景成立：利用AI改变冗长且繁琐的新药发现流程，显著缩短时间，降低平均20亿美元的开发成本。这些Biotech吸引了MNC的关注，后者签下价值数十亿美元的订单。虽然交易的真正价值要等药物最终获批后才能兑现，却不妨碍新闻稿中充斥着“突破”“开创”等字眼。

可最终，药物在哪儿？

从发现到推出一款药物的平均时间约为10年，眼下已超过这个周期，我们却很少有AI主导的药物进入临床后期试验，更没有任何一款获批。

投资热潮回归叫振奋，但包括礼来在内的入局者，仍需穿越上一批AI制药公司倒下的沼泽地，回应长久的质疑。

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一地鸡毛

举起AI制药大旗的Biotech，承诺降低行业的高失败率，但令人遗憾，它们的许多早期研究却以失败告终。

一些既往风头无两的明星公司，在财务上变得举步维艰。

例如，英国的BenevolentAI曾吸引大量关注，但其股价在退市前大跌超99%，最终于今年3月与一家日本公司合并；2024年，美国Recursion将竞争对手Exscientia收购，只花了6.88亿美元——比其账面现金仅多1.8亿美元，远低于Exscientia三年前上市时29亿美元的市值。

英矽智能首席执行官Alex Zhavoronkov表示，外界希望看到真正的成果。“如果你声称有一只会下金蛋的鹅，你必须确保它已下出几颗金蛋。否则，你的金鹅就会迅速贬值。”

在另一家AI药物发现公司Insitro的首席执行官Daphne Koller看来，我们正在试图修复一个自己并不了解的事物，因为人类生物学本身极其复杂。

AI应用于药物发现之所以如此吸引人，是因为投资者认为，制药行业中那些缓慢且昂贵的流程正适合被颠覆。面对全球人口老化推高医疗成本，这个领域极具潜力。根据PitchBook的数据，AI药物发现公司的融资规模从2013年的3000万美元，增长到2021年的峰值18亿美元。

自2022年底ChatGPT推出以来，生成式AI的爆发，又推动了新一轮生物技术融合热潮。

众所周知，AI工具已在其他科学领域展现潜力，像是极端天气预测。投资者再次被吸引回来，希望最新的公司、技术突破以及收集和理解生物数据的方法，最终能够下出那颗“金蛋”。

新一批进场的公司的赌注是，AI仍然可能革新药物发现流程，只是第一代工具的能力还不够强。因此，支持者认为，现在下结论还为时尚早。

不过到目前为止，这个问题仍然超出算法的能力范围。我们似乎对自身生物学的了解出乎意料地少。在GSK工作超过30年的资深化学家Darren Green形容，药物发现“可能是人类试图做的最困难的事情”。

“我们获得了这些伟大的新工具，”Green说，“但你会发现另一个问题随之而来。”

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“比特遇见原子”

事实上，AI并不是制药行业首次寄予厚望的赋能技术。

类似期待，也曾出现在20世纪50–60年代，当时结构生物学借助X射线晶体学等工具解析蛋白质3D结构；20世纪80年代，计算化学对实验进行模拟；进入21世纪，业界涌向人类基因组。

通常，药物发现过程中，科学家要在体内选择靶点，然后寻找与之结合实现治疗的分子。研究人员必须确保候选分子的靶向性——即使理论上看起来很好的药物，在临床试验中的失败率仍然可高达90%。

AI的吸引力在于，它能快速处理大量分子数据库，将化合物与靶点匹配。然而，这只是药物发现中的一个环节，而且是许多人认为最容易的一环。

“认为某种计算机‘神奇技术’就能解决所有问题，这是一种错误的观念。”伦敦大学学院计算科学中心主任Peter Coveney指出，药物毒性尤其难以预测。

这也是为什么监管机构要求新药必须经历多个阶段的测试——先动物，再人体——而这正是典型的10年药物审批周期中耗时最长的阶段。

Koller表示，目前许多成功的AI应用都是“（计算机）比特与比特的相遇”，例如ChatGPT从互联网语言中学习，或者AlphaGo下围棋。

但药物发现是一个更加棘手的挑战，因为它是“比特遇见原子”。Koller将之比作自动驾驶汽车，后者也无法通过更快的芯片来加速普及。

2013年，也就是在BenevolentAI和Exscientia成立前后，Chris Gibson联合创办了Recursion。现阶段，该公司有四款潜在药物，都处在肿瘤及罕见病适应症的早期临床。Gibson不无失望地回顾，当初的创业同行“要么已经消失，要么被收购”。

BenevolentAI创始人Kenneth Mulvany认为，早期技术发展速度太快，以至于与如今AI在药物发现中的应用方式截然不同。“每一年，我们构建的东西都必须被下一代技术取代。”

据其介绍，BenevolentAI花费大量时间整合上千个不同数据库，并使用算法分析其中的内容，整个任务的难度非常大。

很大的一个制约因素是，当时可用的公共数据集规模相对较小，甚至那些拥有数十年研发、测试和临床数据的大型制药公司，往往也将数据分散在多个电子表格中，噪声太大，不足以支持AI模型训练。

来自Isomorphic Labs——谷歌DeepMind旗下药物设计子公司——的首席科学官Miles Congreve说，早期的AI制药公司会使用机器学习模型针对每个问题开发一个特定工具，可能解决了某个具体问题，但平台无法应用到下一个项目。

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专挑“软柿子”

战略选择上，早期的AI制药公司同样颇为棘手。

按照理想情况，它们应同时投资多个潜在药物，以证明其成功率高于传统方法，但很少有公司能获得足够资金。因此，首个靶点的选择变得至关重要。

部分业内人士相信，判断AI是否真正具有颠覆性力量的“最终证明”，应是这些公司能在制药行业长期失败的领域取得成功，如阿尔茨海默病，或者脑肿瘤。

然而，面对展示快速成果、迎合MNC的风险偏好压力下，许多公司选择了“容易”的靶点，去做me-too、me-better项目。AI确实可以找到新的化合物，可后期开发显示，它们往往与现有药物并没有显著差异。

Relay Therapeutics首席执行官Sanjiv Patel分析，那些研发me-too药物的公司很快意识到，这类项目毫无价值，“这就把他们重新推回起点，直到钱花光”。

一些被生物技术投资者吸引而来的投资者，并不愿意承担投资一种可能失败的昂贵药物试验所带来的巨大风险。而另一些由生物技术投资者主导的公司，则被鼓励只投资于他们自己研发的潜在药物。

Mulvany表示，BenevolentAI最终被一批具有制药行业背景的人领导，而他们并不优先考虑技术投资。

“他们就像职业足球运动员，懂得团队合作，有耐力，知道如何控球。”Mulvany打了个比方，“但你把这些人放到篮球场上，只告诉他们：‘你们是一支队伍，那是球。’然而，目标和角色是完全不同的。”

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新的浪潮

尽管早期AI制药公司难以实现其承诺，但行业内许多人认为，这个领域已出现新的转折时刻。

其一是，2021年谷歌DeepMind推出蛋白质折叠预测引擎AlphaFold2，随后Isomorphic Labs成立，该技术也得到诺贝尔奖垂青。其二是，自2022年开始爆发了生成式AI浪潮。

基于这两次突破设计的药物，距离获批仍需多年。

Gibson表示，与其他行业相比，制药行业采用AI的步伐更慢。不过，他开始看到可能引发行业“真正重要”转变的迹象——它将是“缓慢积累，瞬间爆发”的时刻，每个人都必须以这种方式推动药物研发。

一个重要的进展是，今天行业可获得的数据比以前更多。AlphaFold之所以成为可能，关键之一就是已有的大规模、标注良好的蛋白质数据库。

如今，无论是幸存下来的初创公司还是新一代AI制药公司，都在加倍投入数据生成。

Insitro建立了“细胞工厂”，通过实验室设备编辑细胞，并记录内部发生的一切；Recursion使用计算机视觉分析人类细胞图像，自称内部数据集规模是最大公开数据库的一千倍；2023年成立的Lila Sciences，利用其称之为“AI科学工厂”的自动化实验室，希望生成新的科学知识来驱动旗下药物发现平台。

产业界和学术界也在合作收集更好的数据。英国今年启动的OpenBind联盟，旨在利用实验技术创建全球最大规模的药物—蛋白相互作用数据集。

Isomorphic首席AI官Max Jaderberg称，AlphaFold2的出现是一个“分水岭时刻”，使药企能够预测蛋白折叠，并帮助科学家更好理解药物靶点。AlphaFold2展示出具备跨生物学泛化能力的算法，并供业界研究使用。

生成式AI的爆发，促进了药物设计环节。该环节中，科学家试图改进早期发现，使化合物尽可能安全有效。初创公司正在利用图像生成等生成式技术来辅助药物设计。

例如，Isomorphic使用的AI工具不仅能预测蛋白，还能预测更广泛的结构。强大的生成模型能设计出非常特定的分子，而该任务过去十分缓慢且繁琐。这也意味着，研究人员不必为每个具体新问题创建新模型，而是可以将一个模型应用于多个靶点。

“你可以让模型在某部分数据上进行训练，然后将其应用于宇宙中可能出现的其他所有事物，并得到有意义的答案。”Jaderberg展望说。

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巨头收割？

Jaderberg相信这只是开始。

他认为，要打造真正的药物发现引擎，行业需要六个左右相当于AlphaFold的突破，包括不仅理解蛋白结构，还要理解分子结合的强度、药物如何与身体不同部位相互作用、以及为患者预测剂量等。

Isomorphic并不满足于me-too药物。根据Congreve的说法，与Isomorphic合作的诺华，给了他们“非常困难”的靶点。Isomorphic内部将重点放在癌症和免疫学上。

成立于2021年的Isomorphic，目前尚无潜在药物进入临床试验。但它无需担心因项目失败而被资金方抛弃，因为其背靠谷歌的母公司Alphabet。今年3月，在首轮外部融资中Isomorphic筹得6亿美元，领投方是Thrive Capital。

曾在GSK和生物技术领域工作的Congreve透露，他被Isomorphic的愿景和充裕资金所吸引。

“这笔资金不仅仅用于具体项目，而是用于打造一个可泛化的药物设计引擎，这需要数据，需要大量算力。”Congreve说，“大多数规模较小的AI公司根本没有我们构建模型所需的计算能力。”

尽管初创公司开创了AI药物发现领域，但最终可能真正率先成功推出药物的，会是拥有资金和算力的科技巨头。

正如Patel所说：“只有这些公司才能在几十年的数据生成过程中坚持下去，即便短期没有价值创造，但知道最终会有好成果出现。”

11月，陈和扎克伯格基金会（CZI）也宣布提高对科学研究的投入，加倍押注AI，誓要更早实现治愈所有疾病的宏伟目标。CZI的发起人之一，正是科技巨头Meta的掌舵者Mark Zuckerberg。

运营进入第二个10年之际，CZI表示，接下来的10年将在基础科学研究方面投入至少100亿美元，这一数额是其成立后第一个10年投入的40亿美元的两倍还多，年度投入资金已与霍华德·休斯医学研究所（HHMI）的年度投入相当。

如果把视线拉回国内，腾讯、百度、阿里巴巴、华为、字节跳动等科技大厂也在过去几年纷纷入局AI制药。

10月，字节跳动Seed团队Protenix项目组正式发布AI蛋白设计平台PXDesign。实际测试中，该平台24小时内即可生成数百个高质量的候选蛋白，生成效率较业界主流方法提升约10倍，并在多个靶点上实现20%-73%的湿实验成功率。

可以预期，礼来、默克等MNC，将在不久的将来与这些跨界者展开一场激烈的近身肉搏。

参考资料：

Why is AI struggling to discover new drugs?

Pharma’s AI Readiness Index: Who Leads the Race?

Insilico Medicine Is Said to Aim for Hong Kong Listing in Coming Weeks

礼来部署全球制药业规模最大、算力最强 AI 工厂加速药物研发

扎克伯格承诺捐款超2000亿美元，加大AI投入，誓要攻克所有疾病

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