全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表_财经资讯

全球首个进临床的体外碱基编辑药物管线临床结果发表

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2026-06-21 13:14:44

4月9日消息，4月8日，正序生物碱基编辑药物CS-101注射液的临床数据，在国际顶级学术期刊Nature发表，成为首个发表在正刊的中国基因编辑药物管线临床结果，也是中国地贫领域的临床研究结果首次在正刊发表。CS-101注射液于2023年10月开展了首位患者的临床治疗，为首个进入临床阶段的体外碱基编辑药物，截至目前，首位接受治疗的患者已持续摆脱输血依赖超28个月，是目前首个且唯一在治疗后有两年以上长期观察数据的碱基编辑药物。正序生物正全力加速推进CS-101注射液的IND临床试验和上市进程。截至目前，CS-101已成功治愈近二十位海内外β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者，所有接受治疗的患者100%治愈，迅速摆脱输血依赖并长期维持血红蛋白高水平表达。（广角观察）

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